プレスリリース

調査期間： 2023年2月20日ー2月27日
調査業者： SDKI Inc.
調査対象： あらゆる規模の 531人の市場関係者を対象に調査を実施しました。
有効な回答の数： 531
調査方法：実地調査320、インターネット調査211
調査回答者： 調査は、収益に基づいて企業を対象に実施されました。


質問：レット症候群 とはなんですか？レット症候群市場の市場規模はどのくらいで、2035年までの成長予測はどのくらいですか？
レット症候群は、脳の成長と全体的な発達に影響を与えるまれな神経学的および遺伝的疾患であり、技能や言語の進行性喪失をもたらします。また、発作や知的障害を引き起こすこともあります。主に女児にみられ、生後6ヶ月から18ヶ月の子供で診断されます。レット症候群の典型的な症状は、成長の遅れ、過敏性、言語障害です。レット症候群市場は、2022年に245百万米ドルを獲得し、予測期間中に17％のCAGRで成長すると予想されています。さらに、世界のレット症候群市場は、2035年までに718百万米ドルに達すると予測されています。

質問：レット症候群市場の成長を牽引する要因は何ですか?
以下は、レット症候群市場の成長を牽引する重要な要因の一部です：
レット症候群市場の成長を促進する主な要因は、世界中で症例数が増加していることです。例えば、National Organization for Rare Disordersによると、米国におけるレット症候群の発症率は、12歳までの女児1万人に1人と推定されています。一般集団におけるレット症候群の本当の頻度は、気づかれなかったり、誤診されたりすることがあるため、測定することは困難です。レット症候群は、ダウン症に次いで、重度の知的障害を引き起こす原因として知られています。
医療・健康インフラの充実のための投資の増加

啓発キャンペーンや政府の各種プログラム

病気の早期治療のための技術向上

研究開発活動への投資拡大


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質問：レット症候群市場の主要な分類は何ですか?
レット症候群市場は、種類別、投与経路別、治療法別、ステージ別、エンドユースによって分類できます。これらのカテゴリは、さらに次のように分類されます: -
1. 種類別
古典的レット症候群

非定型レット症候群


種類に基づいて、古典的レット症候群が市場の大部分を占めています。古典的レット症候群の主な原因は、脳の発達に重要な役割を果たすメチルクラップG結合タンパク質2と呼ばれるタンパク質をコードするMECP2遺伝子の変異です。全症例のうち、68％が古典的Rett症候群と診断され、32％が非定型表現型と診断されています。非定型Rett症候群の普及率は約45,000分の1とされています。
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2. 投与経路別
オーラル

ペアラル

その他


3. 治療法別
メディケーション

物理療法

作業療法

スピーチ・ランゲージ・セラピー

栄養サポート


4. ステージ別
ステージI-早期発症

ステージII- 急速な破壊

ステージIII-プラトー

ステージIV- 後期運動機能低下症


5. エンドユーズ別
病院

専門クリニック

その他


エンドユーズに基づいて、病院がレット症候群市場を支配しています。これは、医療施設の提供において病院が優先されるためであり、また、この稀な疾患は、病院でのみ確保できる特別な注意と治療が必要であるためです。また、発展途上国において、先進的な多科目病院の設立に向けた政府の投資が増加していることも、市場の成長に寄与しています。例えば、インドの政策立案機関であるNITI Aayogによると、政府は2025年までに公衆衛生費の予算配分をGDPの2.5%に引き上げることを計画しており、これは病院セクターにも利益をもたらすと考えられています。
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質問：レット症候群市場の市場制約は何ですか?
レット症候群市場の成長を阻害する最大の要因は、対症療法にかかる費用の高さです。米国国立医学図書館の一部である国立生物工学情報センターの最近の調査によると、医療費は患者1人当たり年間約40,326ドルで、在宅ホスピスケア訪問、治療サービス、外来施設訪問の費用も同様に増加しています。
以下は、レット症候群市場の成長を制約しているいくつかの要因です -
低開発国や発展途上国での医療施設の不足

意識・知識の欠如


質問：レット症候群市場をリードしている企業は? レット症候群市場における最近の開発のいくつかは何ですか?
以下は、レット症候群市場をリードする企業です -
Astra Zeneca

Novartis AG

Eisai Co. Ltd.

Neuren Pharmaceutical Ltd.

Biocon Ltd.

Cipla Inc.

GlaxoSmithKline Plc.

Neurogene Inc.

Edison Pharmaceuticals

Pfizer Inc.


以下は、レット症候群市場における最近の動向の一部です: -
2023年3月、Acadia Pharmaceuticals社は、同社の医薬品Daybueをレット症候群の治療薬としてFDA（米国食品医薬品局）から承認され、同疾患の治療薬として初めて承認されました。

2022年5月、Neurogene Inc.は、レット症候群に対するNGN-401を同社の開発パイプラインに追加したことを発表しました。同剤は、遺伝子制御プラットフォーム技術「Expression Attenuation via Construct Tuning（EXACT）」を用いた最初の製品の1つです。


質問：レット症候群の市場において、最も有利な機会を提供すると予想される地域はどちらですか？
北米地域はレット症候群市場の主要地域です。これは主に、Zydus Cadila、Pfizer Inc.、Cipla Inc.などの重要な企業がこの地域に存在し、この地域の患者数が増加していることに起因します。さらに、民間企業による研究開発活動への多額の投資や、有利な政府政策が、この地域のレット症候群市場の成長を促進すると思われます。 2023年、米国食品医薬品局（FDA）は、2歳以上の子どものレット症候群を治療するための新薬「Trofinetide」を承認しました。Trofinetideは、脳の腫れを抑え、脳内の保護タンパク質の量を増やし、一部の細胞が活発になりすぎるのを止めることで効果を発揮します。

質問：2035年までにレット症候群市場で大きな市場シェアを保持するか、顕著な成長を示すと予想される他の地域はどれですか?
アジア太平洋地域は、予測期間中に最も急速に成長する市場となることが予想されます。これは主に、同地域における医療産業の拡大や意識の高まりによるものです。レット症候群市場は、予測期間中にCAGR 79%を記録し、力強い成長を遂げると予想されます。この地域では、技術の進歩や政府による臨床試験数の増加に加え、レット症候群市場の需要を牽引するものと思われます。シンガポールを拠点とするノボテックの臨床研究機関によると、過去10年間で、APACの臨床研究活動は大幅に増加し、第I相試験について18%のCAGR（年平均成長率）を記録しました。2022年までに世界で実施される3,600件の第I相試験のうち、中国は57%を占め、3%は細胞・遺伝子治療を伴うものです。

ヨーロッパ地域におけるrett症候群の市場シェアは、ドイツが最も高く、フランス、イギリスがそれに続いています。ヨーロッパでの推定市場占有率は約10％で、マーケットリーダーとなっているのは、Johnson & Johnson Services, Inc.の一部門であるJanssen Pharmaceuticals, Inc.です。ヨーロッパのrett症候群に対応した革新的な製品を提供することで、顕著な売上成長を遂げています。
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当社について：
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